Che cos'è l'ingegneria genetica?
È l'insieme delle tecniche che consentono di modificare le caratteristiche genetiche degli organismi. Gli scienziati hanno scoperto che si può staccare un gene-libro dalla “biblioteca” di un organismo, per infilarlo nella “biblioteca” di un altro. E trasferire in tal modo caratteristiche utili da un essere vivente a un altro. I risultati? Ottenere in grado di produrre farmaci; modificare e batteri e “convincerli” a trasferire, a piante e animali, geni estranei che ne migliorino le caratteristiche; far produrre ad animali organi “umanizzati” trapiantabili nell'uomo ed emoglobina simile a quella umana, per le trasfusioni; inserire nelle umane “sani”, che sostituiscano quelli difettosi, responsabili di circa 4.000 gravi malattie ereditarie.
Come funziona l'ingegneria genetica?
Gli scienziati identificano, in cellule donatrici, il materiale genetico che vorrebbero trasferire. Lo tagliano in punti precisi, con speciali forbici (enzimi di restrizione). Lo asportano. Poi, con una colla biologica (enzimi ligasi), lo riattaccano nel patrimonio ereditario di cellule appartenenti ad altri organismi, anche molto diversi rispetto a quelli di partenza. Oppure lo affidano a vettori molecolari o plasmidi: ci penseranno loro a trasferirlo al posto giusto, nel corredo cromosomico di un nuovo essere vivente.
Così si crea una pianta resistente ai parassiti:
Con tecniche di ingegneria genetica si prende da un batterio il gene che fa produrre una proteina “insetticida” e lo si trasferisce a un altro batterio, innocuo. Si infettano poi le piante con quest'ultimo. Il gene in questione viene così acquisito dalle piante, che diventano, a loro volta, insetticide.
In cosa consiste la terapia genica?
È una terapia che prevede l'uso di frammenti di per curare malattie o difetti di origine genetica. L'obiettivo è cercare di sostituire un gene “difettoso” della cellula di un individuo ammalato con un altro, sano. In tal modo, la funzione "mancante" o alterata, che avrebbe dovuto essere assolta dal gene difettoso, viene ripristinata. Gli interventi di terapia genica si possono effettuare solo sulle cellule somatiche dell'organismo. Proibito “trattare” quelle germinali (uova e spermatozoi), altrimenti le modifiche diventerebbero ereditarie.
Se una persona ha un gene difettoso le si preleva il sangue, e nelle sue cellule si inserisce, grazie a un virus-vettore, la forma funzionante dello stesso . Poi si reiniettano le cellule sane nel paziente.
Come funziona?
I geni “sani” vengono inseriti nelle cellule del corpo umano attraverso vettori virali: sono virus disattivati, trattati in modo che siano ancora capaci di infettare le cellule, ma non riescano più a scatenare malattie. I ricercatori seguono due metodi. Nel primo (definito ex vivo), prelevano cellule dal corpo umano e, in provetta, le “infettano” con i vettori virali che trasportano il gene sano. Poi, con una semplice iniezione, reintroducono le cellule “corrette” nell'organismo. Il secondo metodo (chiamato in vivo) prevede invece che i vettori vengano fatti penetrare direttamente nel corpo umano, in genere proprio nei tessuti o negli organi dove si trovano i difetti genetici da correggere.
Che cosa può curare oggi la terapia genica?
Per il momento ancora nessuna malattia in modo definitivo. Fino a qualche anno fa si guardava con molta speranza alle possibilità di cura prospettate dalla terapia genica. E sono state intraprese numerose ricerche e sperimentazioni per riuscire a guarire, con questa tecnica, malattie gravissime come emofilia, fibrosi cistica, fenilchetonuria, ipercolesterolemia familiare e distrofia muscolare di Duchenne. Ma, anche se la soluzione sembrava a portata di mano, i ricercatori si sono ben presto resi conto che gli strumenti e le conoscenze di cui disponevano erano ancora troppo poco perfezionati per raggiungere obiettivi così ambiziosi. Così l'entusiasmo iniziale si è affievolito. E adesso l'attenzione del mondo scientifico è rivolta soprattutto allo studio e al miglioramento delle tecnologie di base necessarie per affrontare questa difficile sfida.
Quali malattie si potranno curare domani?
Sono in corso ricerche per riuscire a curare il glioblastoma, un particolare tipo di tumore cerebrale. L'intento è riuscire a inserire, nelle cellule tumorali, un gene “suicida”, che quando si attiva le renda aggredibili da una sostanza che le distrugge.
Si cancelleranno le malattie ereditarie?
È ancora presto per prevederlo. Per ora è possibile diagnosticare molte malattie genetiche ancora prima della nascita, grazie all'amniocentesi, il prelievo di qualche goccia di liquido amniotico, il fluido in cui è immerso l', in cui spesso sono contenute anche cellule del feto. Queste vengono analizzate per svelare se nel vi sono geni difettosi, responsabili di malattie gravissime, come fibrosi cistica, anemia falciforme, emofilia, distrofia muscolare. Contro le malattie ereditarie, non esistono ancora cure efficaci. Per ora sono stati effettuati esperimenti di trapianto di un gene “sano” per curare l'immunodeficienza combinata grave, una malattia ereditaria legata alla carenza di un enzima (ADA), che rende i bambini incapaci di attivare le proprie difese immunitarie. I risultati sono stati incoraggianti, ma le tecniche vanno ancora perfezionate.
Cosa ne pensa l'opinione pubblica?
Secondo un'indagine statistica sull'ingegneria genetica, i paesi più favorevoli al suo sviluppo sono la Svezia, il Portogallo e la Spagna, mentre tra quelli più sfavorevoli troviamo l'Italia, la Gran Bretagna e la Grecia.
Gli italiani si dichiarano favorevoli al progredire di queste tecniche solo se aiutano il progresso nel campo medico ma si dicono anche contrari alla clonazione e alla manipolazione genetica dei cibi.
Gli italiani, inoltre, lamentano di essere poco informati su questo settore e vorrebbero che se ne parlasse di più.
(Basato in parte su Dossier Biotecnologie, "Corriere della Sera, 1999")
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